[이승준 기자] 피알지에스앤텍(대표 박범준)이 미국 어린이종양재단(CTF)으로부터 제2형 신경섬유종증 치료제 'PRG-N-01'의 임상 1상 및 2a상 시험 관련 지원을 받게 됐다고 12일 밝혔다.

피알지에스앤텍은 CTF로부터 임상 시험 참가 환자 모집 및 임상 자문, 임상 데이터 수집에 필요한 재정(15만달러) 등을 지원받아 오는 5월부터 임상시험을 본격화할 계획이다.

CTF는 알렌 루벤스타인 등 3명의 신경학자가 1978년 설립한 비영리단체다. 신경섬유종증 및 신경초종 등 전 세계 어린이 종양 환자를 지원 중이다. 치료제 개발 단계에서부터 피알지에스앤텍과 협력을 이어 왔다.

제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 척수나 뇌 등 신체 내부에 종양이 발생하는 질병이다. 인종과 성별 등에 상관없이 2만5000명당 1명꼴로 나타나며 전체 신경섬유종증의 12.3%를 차지한다.

피알지에스앤텍이 개발한 'PRG-N-01'은 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀질환치료제(ODD)로 지정받은 제2형 신경섬유종증 치료제다. 국제학술지 '분자암연구'(Molecular Cancer Research)에서 주목해야 할 논문으로 선정된 바 있다. 

업체에 의하면 ODD 지정 시 판매독점권(미국 7년)이 부여되고, 개발비 세액 공제 및 허가.심사 수수료 면제 등의 혜택이 주어진다.

피알지에스앤텍 측은 'PRG-N-01'의 임상 1상 및 2a상 시험이 본격화하고 CTF의 재정 지원도 받게 됨에 따라 안전성.유효성 평가를 위한 공개 임상시험에 탄력을 받을 것으로 전망했다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "올해 국내에서 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 임상을 시작한 뒤 2상은 한국과 미국에서 병행할 계획"이라면서, "이번 지원이 글로벌 임상 개발을 가속화하고 실질적인 치료제 개발을 가시화하는 데 도움이 될 것"이라고 했다.

한편 현재 제1형 치료제는 있지만 제2형 신경섬유종증 치료제는 없는 상황이다. 업체 측은 'PRG-N-01'의 임상 시험이 성공해 공식 시판될 경우 퍼스트인클래스(First-In-Class) 신약이 될 것으로 기대했다.